Pacienții diagnosticați cu neuroblastom cu risc ridicat pot beneficia acum de progresele înregistrate pe linia terapiei cu celule stem. Transplantul cu celule stem era o terapie standard pentru acesta încă de la începutul anilor 1990, însă un mare pas înainte a fost reprezentat de rezultatele unui studiu care a vizat punerea în practică a unei noi abordări: transplant dublu de celule stem.
În situațiile în care transplantul a fost urmat de imunoterapie (administrarea de medicamente care ajută sistemul imunitar să distrugă celulele canceroase), procentul a fost unul exceptional – 73%, față de 55%.
Una dintre explicații, conform cercetătorilor, poate să fie aceea că transplantul dublu a redus celulele canceroase și a ajutat astfel medicamentele utilizate în imunoterapie să își facă mai bine efectul.
Ideea transplantului dublu de celule stem a apărut în 1994, însă studiul în care specialiștii și-au propus să compare rezultatele obținute în urma unei astfel de proceduri duble, cu cele aferente unui singur transplant a debutat în 2012 (cu înrolări de pacienți încă din 2007).
Inițial, în studiu au fost înscriși 652 de pacienți având neuroblastom cu un grad ridicat de risc, diagnosticați în jurul vârstei de trei ani. După intervenția chirurgicală și 6 administrări de chimioterapie în doze mari, 355 de pacienți au fost eligibili pentru faza următoare. În mod aleatoriu, pacienții au primit unul sau două transplanturi de celule stem (la aproximativ 6 săptămâni distanță).
Deși spitalizarea a fost de mai lungă durată în cazul copiilor cu dublu transplant, aceștia nu s-au confruntat cu efecte adverse mai puternice decât cei din grupul de control.
SPECIALIȘTII SPUN
Chimioterapia aplicată în cazul neuroblastomului este deosebit de agresivă, așa că transplantul de celule stem este neapărat necesar pentru a înlocui măduva osoasă distrusă. Conform Dr. Lisa Diller, cercetător principal în colectivul care a efectuat studiul și director medical la Dana-Farber/ Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center:
„În timp ce ne străduim continuu să îmbunătățim supraviețuirea, trebuie să căutăm și modalități de a reduce toxicitatea tratamentelor noastre.”
Următorul pas de făcut, conform dr. Diller, este particularizarea abordării în funcție de fiecare pacient, întrucât nu este clar dacă dublul transplant are un efect benefic asupra tuturor pacienților cu neuroblastom cu risc ridicat.
„Acest lucru va necesita mai mulți pacienți, mai multe studii și, în mod sigur, colaborare internațională”, a spus dr. Diller.
DESPRE NEUROBLASTOM
- Neuroblastomul este un tip de cancer care se formează în țesuturi nervoase din afara creierului și care este diagnosticat în general la copii sub 5 ani (este prezent încă de la naștere). Aproximativ 6% dintre tumorile care apar la copii sunt reprezentate de neuroblastom. În circa 65% dintre cazuri neuroblastoamele se găsesc în abdomen. La copiii sub un an, rata de vindecare este de 90%.
- Unele dintre simptome sunt: noduli în abdomen, ganglioni limfatici umflați în zona gâtului, ochi bulbucați sau marcați de cearcăne, pleoape căzute, dureri de stomac, lipsa apetitului, constipație, diaree, pierdere în greutate, stare de slăbiciune, dificultăți la mers, durere de spate sau de oase, febră, dificultăți la respirație.
- Neuroblastomul este cauzat de modificări ale genelor, care se produc din motive necunoscute. În 1-2% dintre cazuri se transmite genetic.
- Formele ușoare de neuroblastom necesită doar monitorizare, fiind posibil să dispară în timp, fără tratament, în timp ce formele mai grave necesită una sau mai multe dintre următoarele terapii-standard: intervenție chirurgicală, chimioterapie (uneori se administrează înainte operație, pentru a micșora tumora), radioterapie (distruge celulele canceroase rămase), transplant de celule stem (pentru refacerea celulelor distruse de chimioterapie și radioterapie), imunoterapie.
IMPORTANT SĂ REȚII
- Pentru copiii cu neuroblastom, se realizează preponderent transplant autolog. Celulele sănătoase sunt introduse în fluxul sanguin în același mod în care se realizează o transfuzie sanguină. Ulterior ele ajung la măduva osoasă, iar acolo se dezvoltă în noi celule sanguine mature. Celulele care sunt cele mai eficiente din această perspectivă sunt cele recoltate din sângele din cordonul ombilical la naștere, având o capacitate sporită de diferențiere.
- Șansele copiilor diagnosticați cu neuroblastom cu risc ridicat, s-au îmbunătățit în ultimii ani, datorită transplantului dublu de celule stem, urmat de imunoterapie.
REFERINȚE
www.cancer.gov
www.answers.childrenshospital.org
www.asociatiapavel.ro
www.mayoclinic.org
www.medlineplus.gov
www.emedicine.medscape.com
www.cancer360.ro/neuroblastom/
Park JR, Kreissman SG, London WB, et al. Effect of Tandem Autologous Stem Cell Transplant vs Single Transplant on Event-Free Survival in Patients With High-Risk Neuroblastoma: A Randomized Clinical Trial. JAMA. 2019;322(8):746–755. doi:10.1001/jama.2019.11642